Banbrytande upptäckter rörande immundefekter hos barn (s k ”bubbelbarn”) prisbelönas
Professor Alain Fischer från Paris belönas med det prestigefyllda barnmedicinska Märta Philipson priset för sin forskning om immundefekter hos barn.
Många barn är särskilt infektionskänsliga och drabbas ofta av exempelvis öroninflammationer. Varje år föds några barn med mycket svår immundefekt, som gör att de helt måste isoleras från omvärlden (s k ”bubbelbarn”). De har en ärftlig brist på en gen som gör att de inte kan försvara sig mot bakterier och virus. Man kan tala om naturens egna knock-out fall.
Professor Alain Fischer i Paris och hans forskargrupp har kartlagt flera av dessa primära immundefekter på molekylär nivå. Denna insats belönas nu med Märta Philipsons pris. Detta instiftades år 1998 och delas ut årligen för framstående vetenskapliga insatser inom det barnmedicinska området. Professor Fischer är den fjärde pristagaren.
I samarbete med dr Marina Cavazzana-Calvo har Alain Fischer också utfört genterapi på Hôpital Necker-Enfants Malades i Paris. Små barn med svår immunbristsjukdom har behandlats. Barnens benmärg isoleras och infekteras med den gen som saknas. Sedan återförs den behandlade benmärgen tillbaka till barnen. Dessa barn saknar normala T lymfocyter och s k mördarceller, men genom den här behandlingen kan de återfå dessa celler. På Pariskliniken har ett flertal barn behandlats med lyckat resultat.
Två av dessa barn har dock insjuknat i leukemi – ett häromdagen. Det första barnet har behandlats med gott resultat. Med sådana här komplicerade nya metoder har man fått räkna med en del bakslag. Icke desto mindre så är denna genterapi ett stort framsteg och vi tror att svårigheterna kommer att kunna bemästras.
Kontaktpersoner:
Professor Anita Aperia, Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Tel 5177 7326
Professor Hugo Lagercrantz, Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Tel 08-5177 4700
Professor Anders Fasth, Svensk expert på immunbristsjukdomar, Drottning Silvias Barnsjukhus, Tel 031-343 52 20
