Kan framtidens behandling mot typ 1-diabetes vara läkemedel som gör att bukspottkörteln börjar producera celler som utsöndrar insulin? Det ska en patientstudie på Akademiska sjukhuset ge svar på. I studien prövas gammaaminosmörsyran GABA, en av de viktigaste signalsubstanserna i hjärnan.
– Tidigare studier i laboratorium och på försöksdjur har visat att det går att kicka igång nyproduktion av insulinproducerade så kallade beta-celler i bukspottkörteln med gammaaminosmörsyra, GABA.
GABA är ett ämne som utgör en av de viktigaste signalsubstanserna i hjärnan och även finns i bukspottkörteln. Om det fungerar på människor öppnas helt nya möjligheter att behandla och på sikt även bota typ 1-diabetes, säger Per-Ola Carlsson, överläkare och professor vid Akademiska sjukhuset/Uppsala universitet.
Vid typ 1-diabetes angrips och förstörs de insulinproducerande cellerna i bukspottskörteln av kroppens immunsystem vilket med tiden leder till närmast total insulinbrist.
Skyddar beta-cellerna mot immunangrepp
– Gammaaminosmörsyra tycks kunna skydda beta-celler mot dessa immunangrepp och stimulera befintliga insulinproducerande celler att föröka sig. Ämnet verkar även kunna omprogrammera andra celltyper i bukspottkörteln att utvecklas till beta-celler, förklarar Per-Ola Carlsson.
I studien kommer totalt 30 vuxna patienter inkluderas. Samtliga ska ha haft typ 1-diabetes sedan minst fem år. Deltagarna ska helt sakna eller endast ha ytterst liten egen insulinproduktion kvar. Att patienter som haft typ 1-diabetes i många år medverkar i kliniska studier, som syftar till att bevara eller öka den egna insulinproduktionen, är ovanligt. Men Per-Ola Carlsson menar att det i detta fall är en förutsättning för att kunna tolka resultaten av studien.
- En av de vanligaste folksjukdomarna som innebär att det produceras inget eller för lite insulin, det hormon som behövs för att cellerna ska kunna ta upp socker från blodet.
- En kronisk sjukdom som man får leva med hela livet.
- Kroppens immunsystem angriper och förstör de insulinproducerande cellerna i bukspottskörteln, vilket på sikt leder till närmast total insulinbrist och att man får för mycket socker i blodet.
- Orsaken är inte helt klarlagd men många forskare menar att det krävs en kombination av ett ärftligt anlag och någon yttre miljöfaktor.
- Det är inte bara barn som insjuknar i diabetes typ 1, det kan även ske i vuxen ålder.
- Vanliga sjukdomstecken är att man blir trött och kraftlös, går ner i vikt snabbt, kissar oftare och blir väldigt törstig.
- Standardbehandlingen är insulininjektioner via spruta eller pump.
Försöksläkemedlet som används i studien innehåller gammaaminosmörsyra, GABA, vilket är en viktig signalsubstans i hjärnan som medverkar till förflyttning av korttidsminnets information till långtidsminne. Ämnet finns även i hög halt i insulinproducerande beta-celler.
Säkerheten prövas först
Studien delas in i olika faser. Först kommer säkerheten att prövas. Sex patienter får då testa försöksläkemedlet i stigande doser. Förutsatt att inga oförutsedda problem dyker upp, inkluderas därefter ytterligare 24 patienter som under ett halvår dagligen får ta tabletter i två olika doser. Samtidigt med behandlingen görs tester och tas många olika prover.
– Det vi hoppas är att den egna insulinproduktionen ökar på grund av celldelning av kvarvarande befintliga insulinproducerande celler, eller att det till och med bildas helt nya beta-celler, berättar Per-Ola Carlsson.
Han understryker att förväntningarna inte är att patienterna ska bli botade från sin typ 1-diabetes, men att även en liten ökning av den egna insulinproduktionen kan förbättra chanserna till förbättrad blodsockerkontroll och därmed förhindra komplikationer som är vanliga efter mångårig sjukdom såsom ögon-, njur- och nervskador.
Kontakt:
Per-Ola Carlsson, överläkare och professor, Akademiska sjukhuset/Uppsala universitet, Per-Ola.Carlsson@mcb.uu.se
