Forskare återställer nervcellsfunktion för Huntingtons sjukdom

De stamceller som transplanterats är s k HS-inducerade pluripotenta stamceller (iPSCs). Det är stamceller som kan manipuleras genetiskt från exempelvis hudceller, och användas för att göra laboratoriemodeller av olika sjukdomar. De kan också styras till att bli transplanterbara celler för att användas vid cellterapi på patienter. Här används patientens egna hudceller som byggstenar för att ta fram de specifika hjärnceller som senare ska transplanteras.

I den aktuella studien uppvisade möss med Huntingonts sjukdom, skador i en del av hjärnan som kallas striatum, signifikant beteende på återhämtning efter att ha fått transplanterade iPS-celler. Forskarna hoppas att liknande transplantationer längre fram ska kunna utföras på patienter för behandling av Huntingtons sjukdom.

– De unika egenskaperna hos iPSC-cellerna innebär att de transplanterade cellerna kommer att vara genetiskt identiska med patientens och därför behövs inga mediciner som dämpar immunförsvaret för att förhindra att de stöts bort av kroppen, säger Jihwan Song, chef för laboratoriet för Developmental Biology & Stem Cell Biology vid CHA University, Seoul, Sydkorea.

Studien, som publiceras denna vecka i tidskriften Stem Cells, fann att transplanterade iPSCs initialt bildade nervceller som producerar GABA, en viktig reglerande signalsubstans i det centrala nervsystemet hos däggdjur. Det är just den celltyp som är mest mottaglig för att brytas ned vid Huntingtons sjukdom.

Fynden i studien skapar möjligheter för att konstruera helt nya sjukdomsmodeller av Huntingtons sjukdom. Metoden med iPS-celler gör att sjukdomens utveckling kan kontrolleras i laboratoriet från ett väldigt tidigt stadium vilket kan ge betydelsefulla ledtrådar om gåtan bakom Huntingtons sjukdom. En djurmodell som nära härmar den verkliga sjukdomsprocessen i människa öppnar också upp för nya och förbättrade förutsättningar vid läkemedelsscreening.

– Att ha skapat en cellmodell som efterliknar Huntingtons sjukdom från de allra första stadierna av sjukdomen ger oss en unik experimentell plattform för att studera den bakomliggande patologin, säger Patrik Brundin, professor och forskarledare vid Lunds Universitet, chef för Center for Neurodegenerative Science, Van Andel Research Institute, Michigan, USA.

KONTAKT OCH INFORMATION
Titel: Neuronal Properties, In Vivo Effects and Pathology of a Huntington’s Disease Patient-Derived Induced Pluripotent Stem Cells.
Publikation: Stem Cells
Patrik Brundin, professor och forskargruppsledare vid Lunds universitet och chef för Center for Neurodegenerative Science, Van Andel Research Institute, Michigan, USA.
Mobil: 0768-865757, e-post: Patrik.Brundin@med.lu.se