Ny tillväxtfaktor tyder på möjliga reparerande effekter vid Parkinsons sjukdom
Forskare har länge sökt efter behandlingar som kan bromsa sjukdomsförloppet vid Parkinsons sjukdom. Aktuella behandlingar är sedan decennier endast symptomatiska till sin natur, de tillför signalsubstansen dopamin som de döende nervcellerna inte längre kan producera. Resultaten från en ny klinisk studie inger hopp om att man på sikt ska kunna utnyttja hjärnans egna skyddsmekanismer för att begränsa nervcellsdöden och stabilisera dopaminproduktionen till naturliga nivåer.
Forskare vid Lunds universitet och Karolinska Institutet har i en första klinisk studie, med tolv deltagande patienter, fört in en tillväxtfaktor i hjärnans hålrum med förhoppningen att bevara dopaminsystemen. Tillväxtfaktorn, PDGF (platelet-derived growth factor), har i studier på djur med parkinsonliknande symptom tidigare visat på läkande effekter på både nervceller och nervfibrer, och även förbättrad motorik.
Resultaten från den aktuella studien på patienter visar att tillförseln av tillväxtfaktorn inte leder till några allvarliga bestående biverkningar.
Kanske än mer hoppingivande är de bilder som forskarna tagit av patienternas hjärnor fyra månader efter att man levererat tillväxtfaktorn till de områden som styr dopaminproduktionen. Med hjälp av en PET-kamera har de kunnat se att signaleringen av dopamin inte bara stannat på samma nivå, utan till och med ökat.
– Vid Parkinsons sjukdom förlorar patienter nervceller kontinuerligt, vilket innebär att vi kan se att signalerna som indikerar dopaminfunktion konstant minskar. Vad vi nu har sett är att de patienter som fått högst dos inte haft samma minskning i signalbindningen som placebo-behandlade patienter, vi har faktiskt noterat en ökad signalering. Faktumet att vi lyckats vända på detta förlopp är självfallet väldigt spännande, säger Gesine Paul, som är docent i neurologi vid Lunds universitet och har lett studien.
Experiment då forskare för första gången testade tillväxtfaktorn i djurmodeller inleddes redan för tio år sedan och resan mot kliniska studier har varit lång. Förhoppningen är nu att de goda resultaten kan snabba på processen mot större kliniska studier där behandlingseffekten hos patienter kommer att utvärderas ytterligare. Gesine Paul och hennes kollegor hoppas också kunna kartlägga de mekanismer som ligger bakom den komplexa läkningsprocess som tillväxtfaktorn tycks initiera.
– Det finns idag inga läkemedel som kan reparera de strukturer i hjärnan som går förlorade vid Parkinsons sjukdom. Även om det är långt kvar ger vår studie signaler om att det kanske går att stimulera hjärnans inbyggda skyddsmekanismer för att bromsa sjukdomsförloppet. För att mer effektivt kunna dra nytta av tillväxtfaktorns läkande egenskaper behöver vi nu bättre förstå de underliggande molekylära processerna i detalj. Härnäst går vi vidare med nya kliniska studier i Sverige, England och Tyskland, säger Gesine Paul.
Den publicerade studien och kommande studier görs i samarbete med det svenska biotechföretaget Newron Sweden (tidigare Neuronova) och finansiellt stöd har erhållits genom anslag från Vinnova och Europakommissionen.
Studien
“Safety and tolerability of intracerebroventricular PDGF-BB in Parkinson’s disease patients”
Gesine Paul, Olof Zachrisson, Andrea Varrone, Per Almqvist, Markus Jerling, Göran Lind, Stig Rehncrona, Bengt Linderoth,Hjalmar Bjartmarz, Lisa L. Shafer, Robert Coffey, Mikael Svensson, Katarina Jansson Mercer, Anton Forsberg, Christer Halldin, Per Svenningsson, Håkan Widner, Jonas Frisén, Sven Pålhagen och Anders Haegerstrand.
J Clin Invest. 17 februari, 2015.
Kontaktinformation
Docent Gesine Paul, forskargruppsledare Translationell neurologi vid Lunds universitet
Tel: 046-17 77 66, 046-222 05 24
