En ny läkemedelskombination följt av stamcellstransplantation, ger ökad överlevnad och minskar biverkningarna hos barn med den aggressiva cancerformen högriskneuroblastom. Det visar en internationell klinisk studie.
– Det här är ett viktigt steg framåt för dessa svårt sjuka barn, säger Per Kogner, överläkare och professor i pediatrisk onkologi, som lett den svenska delen av studien.
Det internationella forskarlaget, där forskare från Karolinska Institutet och Karolinska Universitetssjukhuset ingått, har genomfört den kliniska studien på en ny behandling mot så kallad högriskneuroblastom. Högriskneuroblastom är en mycket aggressiv cancerform som enbart drabbar små barn och resultaten visar alltså att den nya behandlingen både ökar överlevnaden och minskar biverkningarna hos barnen.
Behandlingen består av den nya läkemedelskombinationen busulfan-melphalan, som ges i höga doser följt av stamcellstransplantation. Totalt ingick 1347 barn från 18 länder i en så kallad fas 3-studie, varav 598 barn slumpvis valdes ut för behandling med busulfan-melphalan eller den tidigare standardbehandlingen. Överlevnaden för barnen med den nya behandlingen ökade enligt forskarna från 38 procent till 50 procent, medan risken för livshotande biverkningar minskade från 10 procent till 4 procent.
Drabbar barn före två års ålder
Neuroblastom drabbar enbart små barn, vanligen före två års ålder. Sjukdomen uppstår från det sympatiska nervsystemet, men uppträder ofta även i binjurarnas inre del och i nervvävnaden utefter ryggraden. Ungefär 20 svenska barn om året får diagnosen, vilket gör att samverkan mellan länder är viktig för att studierna ska bli tillräckligt stora och forskningen om nya behandlingar gå framåt.
Den nu aktuella samverkansstudien publiceras i tidskriften The Lancet Oncology och har koordinerats av professor Ruth Ladenstein vid det medicinska universitetet i Wien. Forskningen har finansierats med anslag från EU:s femte ramprogram och St. Anna Kinderkrebsforschung, Österrike. I Sverige har studien främst fått stöd genom Barncancerfonden, Cancerfonden och Vetenskapsrådet.
Läs mer om neuroblastom på Barncancerfondens webbplats
Artikeln: “Busulfan and melphalan versus carboplatin, etoposide, and melphalan as high-dose chemotherapy for high-risk neuroblastoma (HR-NBL1/SIOPEN): an international, randomised, multi-arm, open-label, phase 3 trial”, Ladenstein R, Pötschger U, Pearson ADJ, Brock P, Luksch R, Castel V, Yaniv I, Papadakis V, Laureys G, Malis J, Balwierz W, Ruud E, Kogner P, Schroeder H, Forjaz de Lacerda A, Beck-Popovic M, Bician P, Garami M, Trahair T, Canete A, Ambros PF, Holmes K, Gaze M, Schreier G, Garaventa A, Vassal G, Michon J, Valteau-Couanet D, for the SIOP Europe Neuroblastoma Group (SIOPEN), The Lancet Oncology, online 1 March 2017, http:// dx.doi.org/10.1016/ S1470-2045(17)30070-0
Kontakt: Per Kogner, överläkare, professor. Tel: 070-5713907 E-post: per.kogner@ki.se
