Kombination av läkemedel inte hjälpsamt vid Skelleftesjukan
Att kombinera två effektiva läkemedel mot hjärtamyloidos, även kallad Skelleftesjukan, minskar inte risken för att dö i hjärtkärlsjukdom eller för återfall i förvärrade hjärtkärlhändelser. Det visar en ny studie där Umeå universitet och forskningsenheten i Skellefteå medverkar. Resultaten förvånar forskarna, som väntat sig att se en förbättring.
Studien är den största i världen på hjärtamyloidos och omfattar ungefär 1 430 patienter. Syftet var att undersöka en ny typ av läkemedel som ”släcker ner” produktionen av äggviteämnet transthyretin, som bidrar till sjukdomsutvecklingen. Forskarna ville se om läkemedlet, som heter eplontersen, bidrog till att minska risken att dö i hjärtkärlsjukdom eller få förvärrade hjärtkärlhändelser efter ungefär 2,5 års behandling. För de patienter som inte hade någon annan specifik amyloidosbehandling gav läkemedlet bra effekt. I den grupp patienter där en del även behandlades för amyloidos med läkemedlet tafamidis saknades säkerställd effekt.
– Vi blev överraskade eftersom tidigare studier med den här typen av läkemedel har visat att kombinationen med tafamidis kan ha en positiv effekt på dödligheten i hjärtkärlsjukdom. Orsakerna till att vi inte såg det i vår studie är inte helt klarlagt, säger Kurt Boman, professor emeritus vid forskningsenheten i Skellefteå och Institutionen för folkhälsa och klinisk medicin vid Umeå universitet.
Även om kombinationen av läkemedlen tafamidis och eplontersen inte uppfyllde det primära målet hade den ändå vissa positiva effekter. Forskarna kunde till exempel se att patienter som fick båda läkemedlen uppgav en bättre bevarad livskvalitet och presterade bättre på gångtester än kontrollgruppen.
– Våra resultat visar att det fortfarande finns många frågor om verkningsmekanismerna vid hjärtamyloidos och hur man ska behandla på bästa sätt, säger Kurt Boman.
Om studien
Resultaten från studien har publicerats i två vetenskapliga tidskrifter. Förutom Kurt Boman medverkar även Mona Olofsson och Rickard Öst från forskningsenheten i Skellefteå.
García-Pavía, P., Cappelli, F., Davis, M.K., Boman K et al. Eplontersen with and without background transthyretin stabilizers in transthyretin amyloid cardiomyopathy: secondary analysis of a phase 3, randomized controlled trial. Nature Medicine (2026). https://doi.org/10.1038/s41591-026-04670-6
Fontana, M., Masri, A., Solomon, S. D., Cappelli, F., Davis, M. K., García-Pavía, P., Gillmore, J. D., Hanna, M., Obici, L., Sperry, B. W., Tahara, N., Waddington-Cruz, M., Azevedo, O., Damy, T., de Barros Correia, E., Khouri, M. G., Nikolova, A. P., Störk, S., Conrad, T., … Maurer, M. S. (2026). Eplontersen for transthyretin amyloid cardiomyopathy. The New England Journal of Medicine. Advance online publication. https://doi.org/10.1056/NEJMoa2608510
Pressbilder
Bildlänk: https://via.tt.se/data/images/public/3237223/4591365/8352de7b-26ff-4394-bd9b-f15dace0ab71.jpg
Foto: Foto: Ola Westerberg
Bildtext: Kurt Boman är professor emeritus vid Institutionen för folkhälsa och klinisk medicin vid Umeå universitet samt forskningsenheten i Skellefteå.
