Behandling mot accelererat åldrande inom räckhåll
Läkemedel som hämmar ett visst enzym kan sannolikt användas som behandling mot accelererat åldrande, progeria, hos barn. En studie av forskare vid Sahlgrenska akademin visar att utvecklingen av progeria hos möss hindrades när forskarna minskade produktionen av enzymet.
Tidskriften Science expresspublicerar den vetenskapliga artikeln för att rönen ska bli kända snabbare.
– Det är ett stort genombrott efter många års arbete för vår forskargrupp. När vi hämmar enzymet förhindras utvecklingen av alla kliniska symtom hos mössen, och vi har också studerat odlade celler från barn med progeria och sett att tillväxten normaliserades när enzymet hämmades, säger Martin Bergö, professor vid Sahlgrenska akademin, Göteborgs universitet, och forskningsledare vid Sahlgrenska Cancer Center.
Progeria är en ovanlig, dödlig sjukdom hos barn som gör att de verkar åldras i förtid. Barnen dör i genomsnitt vid 13 års ålder av hjärtinfarkt, stroke eller annan hjärtkärlsjukdom.
Progeria orsakas av en genetisk mutation som leder till att proteinet prelamin A inte fungerar som det ska. Prelamin A är viktigt för stabiliteten hos membranet som omger cellkärnan.
Det enzym som forskargruppen identifierat som en måltavla för behandling av progeria kallas ICMT, och har till uppgift att förändra prelamin A.
– Vi samarbetar med en forskargrupp i Singapore som har tagit fram två läkemedelskandidater som vi nu ska testa på möss med progeria. Eftersom läkemedlen inte testats på människor ännu kommer det att ta några år innan vi kanske har ett godkänt läkemedel mot progeria, säger Martin Bergö.
Trots att progeria bara finns hos ett par hundra barn i hela världen tros de nya rönen väcka stor uppmärksamhet.
– Det beror på att progeria liknar människans naturliga åldrande, och kan fungera som modell för många av de sjukdomar vi får när vi blir gamla. Barnen får osteoporos, hjärtinfarkt, stroke, de blir muskelsvaga, växer dåligt och tappar sitt hår, men intressant nog får de vare sig demens eller cancer, säger Martin Bergö, som även undersöker hur det naturliga åldrandet hos möss påverkas när enzymet hämmas.
Bilden föreställer Zach Pickard, ambassadör för Progeria Research Foundation. Foto: Progeria Research Foundation.
