Stamcellstransplantationer för Parkinsons rycker allt närmre
Ett viktigt genombrott inom hjärnforskningen har satt forskarna på kurs mot de första stamcellstransplantationerna någonsin hos personer med Parkinsons sjukdom. I en ny studie presenteras nästa generation av transplanterbara dopaminhjärnceller, framtagna från stamceller. Dessa celler bär samma egenskaper som de dopaminneuroner vi hittar i den mänskliga hjärnan.
Försöken, som utförts i råttmodeller av Parkinsons sjukdom, visar hur dopaminceller utvecklade från stamceller, så kallade stamcellsderiverade dopaminceller, på alla viktiga punkter imiterar egenskaperna hos de dopaminceller som går förlorade vid Parkinsons sjukdom. Det potentiellt obegränsade utbudet av transplanterbara celler, framtagna från stamcellslinjer, öppnar dörren till nya behandlingsmöjligheter för stora grupper parkinsonpatienter. Studien publiceras nu i den ansedda tidskriften Cell Stem Cell.
– Den här studien visar att vi nu kan producera fullt fungerande dopaminceller från stamceller. Dessa celler har samma förmåga som hjärnans normala dopaminceller att skicka utskott som når fram till och integrerar i precis rätt område i hjärnan. Detta har varit vårt mål under en lång tid, och nästa steg är att producera dessa celler i större skala under de säkerhetsföreskrifter som krävs för klinisk applikation. Vår förhoppning är att de ska vara redo för kliniska studier om cirka tre år, säger Malin Parmar, forskargruppsledare vid Lunds universitet.
Hjärncellstransplantationer med dopaminceller från mänskliga foster har redan utförts vid ett par tillfällen, med varierande resultat. Under det senaste decenniet har EU-nätverket TRANSEURO jobbat hårt för att få en ny och förbättrad klinisk studie på fötter. Det ögonblicket är nu här. Under de närmaste månaderna kommer ett fåtal patienter att transplanteras med just fosterceller i Lund och Cambridge.
TRANSEURO-studien har drivit forskningsfältet framåt och skapat nytt hopp om cellterapi för Parkinsons sjukdom som en framtida behandling. Men de fetala dopaminceller som kommer att användas inom TRANSEURO för med sig vissa begränsningar, menar Malin Parmar.
– Framförallt är det avgörande svårigheter kopplade till den faktiska tillgången på fosterceller. Logistiken kring insamlingen av dessa celler beror i allt för stor utsträckning på externa faktorer som inte går att kontrollera. Man kan inte heller kvalitetstesta cellerna innan transplantation. Dessa problem försvinner om de stamcellsderiverade dopamincellerna blir tillgängliga i kliniken. Detta skulle innebära att behandlingen kan göras tillgänglig för större patientgrupper.
FAKTA
Publikationen “Human ESC-derived dopamine neurons show preclinical efficacy and potency similar to fetal neurons when grafted in a rat model of Parkinson’s disease” Shane Grealish, Elsa Diguet, Agnete Kirkeby, Bengt Mattsson, Andreas Heuer, Yann Bramoulle, Nadja Van Camp, Anselme L Perrier,Philippe Hantraye, Anders Bjorklund, Malin Parmar Cell Stem Cell, Volume 15, 6 November 2014
