Stamcellsbehandling mot parkinson visar lovande resultat
Stamcellsbaserade dopaminceller kan transplanteras till – och överleva i – hjärnan hos personer med Parkinsons sjukdom. Det visar en studie där åtta patienter fått transplantatet utan allvarliga biverkningar.
Vid Parkinsons sjukdom försvinner nervceller i hjärnan som producerar dopamin. Det orsakar symtom som skakningar, stelhet och svårigheter att röra sig.
Dagens behandlingar kompenserar för bristen på dopamin. Men med tiden kan effekten avta, samtidigt som behandlingarna kan ge biverkningar.
Mål att ersätta nervceller
I en första klinisk studie, ledd från Lunds universitet, testas nu en ny behandling där målet är att ersätta de dopaminproducerande nervceller som förloras vid Parkinsons sjukdom. Behandlingen innebär att ett stamcellsbaserat preparat transplanteras till hjärnan. Förhoppningen är att stamcellerna ska utvecklas till nya nervceller som producerar dopamin.
– Möjligheten att ersätta de nervceller som går förlorade vid parkinson har länge varit ett mål inom forskningsfältet. De här resultaten är en viktig milstolpe och ger stöd för fortsatt utveckling av stamcellsbaserade behandlingar, säger Malin Parmar, professor i cellulär neurovetenskap vid Lunds universitet, i ett pressmeddelande.
Åtta personer med Parkinsons sjukdom behandlades med cellpreparatet i två olika doser. Efter transplantationen fick deltagarna immundämpande läkemedel i tolv månader för att minska risken för avstötning.
Sju av deltagarna fullföljde uppföljningen efter ett år. PET-undersökningar visade tidiga tecken på att de transplanterade cellerna överlevde sex respektive tolv månader efter ingreppen. Sex av de sju deltagarna kunde minska sin behandling med parkinsonläkemedel. Resultatet ska följas upp över längre tid.
Steg mot bättre behandling
Forskningen sker inom den så kallade STEM-PD-studien, som bygger på expertis från forskare och kliniker i Lund och Cambridge.
– Detta är ett viktigt nytt avstamp för att kunna reparera hjärnan hos personer med Parkinsons sjukdom. Metoden bygger vidare på den forskning om transplantation av dopaminceller som utvecklades i Lund för omkring 40 år sedan med hjälp av dopaminceller från foster, säger Roger Barker, professor i klinisk neurovetenskap vid University of Cambridge.
– Vi hoppas att detta blir början på något som i slutändan kan komma att gynna en bredare grupp av personer med Parkinsons sjukdom, fortsätter Roger Barker.
Forskargruppen bakom STEM-PD kommer nu att följa deltagarna under längre tid för att utvärdera behandlingens säkerhet, hur transplantatet fungerar och vilken effekt det har på sjukdomen.
– Att vi har uppnått studiens primära utfallsmått och samtidigt kunnat visa att cellpreparatet är säkert är ett viktigt steg framåt. Vi hoppas nu att de tidiga tecknen på cellöverlevnad och klinisk förbättring fortsätter att öka med tiden, och ser fram emot att bidra till vidare utvecklingen av denna cellterapi, säger Gesine Paul-Visse, professor i neuropsykiatrisk grundforskning vid Lunds universitet.
Mer om forskningen om stamceller
STEM-PDSTEM-PD bygger på flera decenniers forskning vid Lunds universitet om celltransplantation vid Parkinsons sjukdom.
Programmet bygger också på forskning om pluripotenta stamceller som kan användas för att framställa stamceller som kan utvecklas till kroppens alla celltyper.
Behandlingen består av förstadier till dopaminproducerande nervceller, som framställs från mänskliga embryonala stamceller. Efter transplantationen ska cellerna mogna till dopaminproducerande nervceller i hjärnan.
STEM-PD är den första kliniska studien med pluripotenta stamceller som har godkänts i Sverige och den första kliniska studien av detta slag för Parkinsons sjukdom i Europa.
Vetenskaplig artikel:
Human embryonic stem cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease: a phase 1/2 open-label trial, Nature Medicine.
