Forskare har transplanterat insulinproducerande celler till en patient med typ 1-diabetes. Studien visar att cellerna kan överleva i kroppen, vilket väcker hopp om en framtida bot mot sjukdomen.
Forskare har i en studie undersökt om genmodifierade insulinproducerande celler från bukspottkörtelns Langerhanska öar kan transplanteras på ett säkert sätt. Målet är att återställa insulinproduktionen hos personer med typ 1-diabetes utan samtidig behandling med immundämpande läkemedel.
Nu visar data från en 14-månadersuppföljning att cellerna är säkra samt fortsätter att överleva och fungera hos en patient.
– Detta är ett bevis på att insulinproducerande celler kan transplanteras till patienter med typ 1-diabetes och fås att överleva utan samtidigt behov av immundämpande läkemedel via en specifik teknik för genmodifiering, säger Per-Ola Carlsson, överläkare vid kliniken för endokrinologi och diabetologi vid Akademiska sjukhuset och professor vid Uppsala universitet, i ett pressmeddelande.
– Vår förhoppning är att tekniken framöver helt ska förändra typ 1-diabetes från en kronisk sjukdom till en botbar sjukdom, fortsätter Per-Ola Carlsson.
Celler undgår immunförsvarets angrepp
Vid transplantation av insulinproducerande celler, där vävnad kommer från en annan person, har det hittills krävts en behandling som dämpar mottagarens immunförsvar. Det behövs för att förhindra att de transplanterade cellerna stöts bort.
I den aktuella studien har forskarna använt genetiskt modifierade celler som är utformade för att undgå immunförsvarets angrepp. Tanken är att cellerna både ska skyddas mot avstötning och mot det autoimmuna angrepp som ligger bakom typ 1-diabetes.
– Eftersom detta är en först-i-människa studie, som i första hand fokuserar på säkerhet, har endast en mindre mängd insulinproducerande celler transplanterats till denna första patient. I en uppföljande kommande studie, med stamcellframtagna insulinproducerande celler, hoppas vi dock få möjlighet att öka cellmängden och komma upp i botande doser, säger Per-Ola Carlsson.
Ö-cellsbehandling vid typ 1-diabetes
- Vid typ 1-diabetes angriper och förstör den drabbade individens immunsystem (autoimmunitet) de så kallade betacellerna som producerar insulin.
- Behandling av sjukdomen har gått framåt de senaste åren med exempelvis insulinpumpar som kan styra sockerhalten i vävnaden.
- För personer med svår typ 1-diabetes och oförutsägbara, kraftiga variationer av blodsockret finns sedan drygt 20 år en etablerad behandling med transplantation av så kallade Langerhanska öar som innehåller insulinproducerande celler.
- Ö-cellsbehandlingen innebär att Langerhanska öar isoleras från en avliden donators bukspottkörtel och transplanteras till en patient med målet att uppnå normal blodsockerkontroll och insulinoberoende.
- Samtidigt med transplantationen behöver patienten immunsuppression. Sedan starten 2001 har drygt 170 ö-transplantationer genomförts på Akademiska sjukhuset fördelat på cirka 60 patienter.
Vetenskaplig artikel:
Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression, The New England Journal of Medicine.
