Person går med rollator.
Skelleftesjukan är en ärftlig sjukdom som är relativt sett vanligare i norra Sverige. Bild: Depositphotos.
Texten baseras på en nyhet från Umeå universitet

Läs mer om vårt innehåll.

Att kombinera två effektiva läkemedel mot hjärtamyloidos, även kallad Skelleftesjukan, minskar inte risken för att dö i hjärtkärlsjukdom eller för återfall i förvärrade hjärtkärlhändelser. Det framgår av en ny studie. Resultaten förvånar forskarna, som hade väntat sig att se en förbättring.

Studien är den största i världen på hjärtamyloidos och omfattar ungefär 1 430 patienter.

Syftet med studien var att undersöka en ny typ av läkemedel som ”släcker ner” produktionen av äggviteämnet transthyretin som bidrar till sjukdomsutvecklingen. Forskarna ville se om läkemedlet, som heter eplontersen, bidrog till att minska risken att dö i hjärtkärlsjukdom eller få förvärrade hjärtkärlhändelser efter ungefär två och ett halvt års behandling.

Forskare överraskades

För de patienter som inte hade någon annan specifik amyloidosbehandling gav läkemedlet bra effekt. I den grupp patienter där en del även behandlades med läkemedlet tafamidis saknades säkerställd effekt.

– Vi blev överraskade eftersom tidigare studier med den här typen av läkemedel har visat att kombinationen med tafamidis kan ha en positiv effekt på dödligheten i hjärtkärlsjukdom. Orsakerna till att vi inte såg det i vår studie är inte helt klarlagt, säger Kurt Boman, professor emeritus vid forskningsenheten i Skellefteå och Institutionen för folkhälsa och klinisk medicin vid Umeå universitet.

Vissa positiva effekter

Även om kombinationen av läkemedlen tafamidis och eplontersen inte uppfyllde det primära målet hade den ändå vissa positiva effekter. Forskarna kunde till exempel se att patienter som fick båda läkemedlen uppgav en bättre bevarad livskvalitet och presterade bättre på gångtester än kontrollgruppen.

– Våra resultat visar att det fortfarande finns många frågor om verkningsmekanismerna vid hjärtamyloidos och hur man ska behandla på bästa sätt, säger Kurt Boman.

Vetenskaplig artikel:

Eplontersen with and without background transthyretin stabilizers in transthyretin amyloid cardiomyopathy: secondary analysis of a phase 3, randomized controlled trial, Nature Medicine.

Senaste nytt

Nyhetsbrev med aktuell forskning

Visste du att robotar som ser en i ögonen är lättare att snacka med? Missa ingen ny forskning, prenumerera på vårt nyhetsbrev!

Jag vill prenumerera