Astmaläkemedel gav barn med muskelsjukdom bättre motorik och styrka
Ett vanligt astmaläkemedel har visat sig kunna förbättra motorik och muskelstyrka hos barn med kongenitala myopatier, en grupp obotliga muskelsjukdomar. I en studie kunde barn som fick läkemedlet både gå och resa sig snabbare.
Kongenitala myopatier är en grupp sällsynta, medfödda muskelsjukdomar som ofta ger muskelsvaghet redan i barndomen. Svagheten kan bland annat påverka förmågan att gå, resa sig, använda armar och händer och i vissa fall även andningsmuskulatur.
I dagsläget finns ingen botande eller annan läkemedelsbehandling för dessa sjukdomar och vården är därför främst inriktad på att lindra symtom och förebygga komplikationer.
Nu har forskare undersökt om substansen salbutamol kan förbättra muskelfunktionen hos barn och unga med kongenital myopati. Salbutamol har länge använts vid astma, men när läkemedlet ges via munnen påverkar det även skelettmuskulaturen och kan bland annat stimulera uppbyggnad av muskelprotein.
Studien visar på lovande resultat.
– Bara det här med att de blev piggare, orkade en hel dag i skolan och sedan aktiviteter och läxor, utan att bli helt slut och börja gråta, det är väldigt viktigt för de här barnen, säger Eva Michael, doktorand inom barnneurologi vid Göteborgs universitet och specialistläkare på Drottning Silvias barnsjukhus.
Bättre motorik och greppstyrka
I studien ingick 18 personer, 6-16 år gamla, med genetiskt bekräftad kongenital myopati. De lottades till behandling med salbutamol som tillägg till sin vanliga behandling eller enbart vanlig behandling under 24 veckor. Sedan bytte de behandling och kunde därmed jämföras med sig själva.
Efter perioden med salbutamol var deltagarnas motorik bättre än efter enbart standardbehandling. Skillnaden var i snitt 3,61 poäng på en standardiseras skattningsskala av motorisk funktion, en förändring som generellt ses som en tydlig förbättring vid neuromuskulära sjukdomar.
Muskelstyrkan förbättrades också. Greppstyrkan i den dominanta handen ökade med motsvarande cirka 1,5 kilo under salbutamolbehandling jämfört med vid enbbart standardbehandling. Även i övriga undersöka muskelgrupper sågs ökad styrka, men utan statistiskt säkerställda resultat.
Dessutom förbättrades lungfunktionen. I genomsnitt var den forcerade vitalkapaciteten – ett mått på hur mycket luft man kan blåsa ut efter en maximal inandning – cirka 0,2 liter större under salbutamolbehandling än under standardbehandling.
Framtida behandlingsalternativ
Hos de elva deltagare som kunde gå sågs förbättringar i flera funktionella tester. I ett gångtest om sex minuter tog sig barnen före behandlingen i snitt 435 meter framåt, men med salbutamol blev sträckan 473 meter. Barn i motsvarande åldrar går cirka 600 meter på sex minuter.
Forskarna undersökte också hur snabbt de gående barnen i studien kunde resa sig från golvet till stående. De behövde i snitt 8,29 sekunder för att komma upp men med salbutamol kapades tiden till 6,39 sekunder. Ett normalstarkt barn reser sig från golv till stående på 1-2 sekunder.
Behandlingen tolererades väl och inga allvarliga biverkningar rapporterades.
– Resultaten tyder på att oralt salbutamol i framtiden skulle kunna bli ett symtomlindrande behandlingsalternativ för barn och ungdomar med kongenitala myopatier, i väntan på att andra läkemedel utvecklas. Resultaten behöver dock bekräftas i större internationella studier med längre behandlingstid och uppföljning, säger Eva Michael.
Kongenitala myopatier: Ärftliga muskelsjukdomar
Kongenitala myopatier är en grupp ovanliga muskelsjukdomar. Kongenital betyder medfödd och myopati betyder muskelsjukdom. Symtomen vid de olika formerna är är i stort sett samma: muskelsvaghet och muskelslapphet i flera av kroppens muskler.
Sjukdomen finns i olika svårighetsgrader och i svårare fall kan även andning och hjärtmuskulatur påverkas.
Det finns ingen behandling som botar sjukdomarna utan istället fokuserar behandlingar på att lindra symtom, förebygga komplikationer och kompensera för funktionsnedsättningar som sjukdomen leder till.
Källa: Neuroförbundet
