Nytt läkemedel mot ovanlig form av ALS visar lovande resultat
Patienter med en ovanlig och aggressiv form av sjukdomen ALS levde längre och behöll fler funktioner med ett nytt läkemedel. Det visar en studie där forskare vid Umeå universitet medverkat.
Ett nytt precisionsläkemedel visar lovande resultat för patienter med FUS-ALS, en ovanlig form av sjukdomen som ofta har ett snabbt förlopp.
– Det nya läkemedlet visade en stabilisering och stopp för ytterligare sjukdomsutveckling hos flera patienter, säger Peter Andersen, professor i neurologi vid Institutionen för klinisk vetenskap vid Umeå universitet, i ett pressmeddelande.
Sjukdomsförloppet bromsades
Läkemedlet med namnet Ulefnersen minskar nybildningen av proteinet FUS. I en studie såg forskare att patienter som fått läkemedlet levde längre, hade mindre skador på nervsystemet och behöll förmågan att klara vardagliga aktiviteter längre.
Forskare vid Umeå universitet har studerat ALS sedan 1993 och den ovanliga FUS-varianten sedan 2009. FUS står för fused in sarcoma och är en gen som ursprungligen kopplades till vissa cancersjukdomar. I början av 2000-talet visade forskare att ärftliga förändringar i genen även kan orsaka en ovanlig form av ALS.
Omkring en procent av alla patienter med ALS i Sverige har en mutation i den så kallade FUS-genen. Kännetecknande är att sjukdomen drabbar unga, mellan 16 och 40 år, och har ett snabbt förlopp. Få patienter överlever mer än tre år efter att förlamningssymtomen börjat.
Svensk forskning har bidragit
Studien drivs av ett amerikanskt läkemedelsföretag i samarbete med forskare vid Umeå universitet. Den omfattar 89 patienter vid 25 universitetssjukhus runt om i världen.
– Lärdomen från vår forskning är att vi behöver förstå processerna som leder till nervcellsdöd vid ALS för att kunna utveckla effektiva läkemedel. Här har Sverige varit starkt bidragande, med flera familjer som deltagit i forskningen och tre svenska patienter som donerat sina kroppar till medicinsk forskning om just FUS-ALS, säger Peter Andersen.
Mer om studien
Studien började 2021 och hade flera delar. Sista delen var en så kallad fas-3 dubbelblindad randomiserad studie. En tredjedel av deltagarna fick placebo och två tredjedelar fick det aktiva läkemedlet ION363, som numera heter Ulefnersen.
Studien är ännu inte publicerad i en vetenskaplig tidskrift.
